Datenbasis für bessere Behandlungsoptionen
Nationale Kohortenstudie zu chronischer Nierenerkrankung ist gestartet
November 2010. „Wir schaffen die Grundlage, um Patienten mit chronischen Nierenerkrankungen künftig bessere Behandlungsoptionen anbieten zu können“, so fasst Professor Dr. Kai-Uwe Eckardt, Direktor der Klinik für Nephrologie und Hypertensiologie am Universitätsklinikum Erlangen und Klinikum Nürnberg, die Ziele der German Chronic Kidney Disease (GCKD)-Studie zusammen, deren Sprecher er ist.
„In Europa und den USA sind mehr als zehn Prozent der Bevölkerung von chronischen Nierenerkrankungen betroffen – oftmals zu Beginn unbemerkt. Die Erkrankungen verlaufen sehr unterschiedlich: Bei den einen bleibt die Nierenfunktion lange Zeit auf reduziertem Niveau stabil, während es bei manchen Patienten zu einem schnellen Nierenfunktionsverlust kommt, den wir bisher therapeutisch kaum beeinflussen können“. In die GCKD-Studie sollen bis Ende 2011 insgesamt 5.000 Patienten aufgenommen und über zehn Jahre beobachtet werden. Dies ist die Basis für den Einsatz moderner Analyseverfahren, mit denen sich neue Risikofaktoren und -marker identifizieren lassen.
Mit den modernen „Omics“-Technologien – Genomik, Transkriptomik, Proteomik oder Metabolomik – lassen sich neue Erkenntnisse über Krankheitsursachen oder Risikofaktoren gewinnen, indem molekulare Profile von großer Komplexität erfasst werden. Damit können Vorgänge abgebildet werden, die weit über die Analyse einzelner Mechanismen hinausgehen. Durch die Vergleiche verschiedener Patientengruppen können Unterschiede in den Profilen und in einzelnen zellbiologischen Mechanismen identifiziert werden, ohne dass man zuvor eine klare Hypothese bezüglich des Unterschieds eines bestimmten Merkmals formulieren muss.
Studie erfasst Risikofaktoren bei Nierenerkrankungen
Mit solchen hypothesenfreien Ansätzen der Systembiologie konnten in den vergangenen Jahren zu verschiedenen Krankheiten schon völlig unerwartete neue Erkenntnisse über pathophysiologische Zusammenhänge gewonnen werden. Ziel der GCKD-Studie ist es entsprechend, Risikofaktoren zu erfassen sowohl zum Fortschreiten der Erkrankung als auch zu Begleit- und Folgeerkrankungen wie Bluthochdruck, Herzinfarkt oder Schlaganfall. Zugleich sollen auch die Auswirkungen der Nierenerkrankungen auf die allgemeine Gesundheit und auf die Lebensqualität erfasst werden.
Für die Patienten besteht damit die Hoffnung, dass die bereits heute verfügbaren Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten besser genutzt und gezielter eingesetzt werden können. Darüber hinaus können die Erkenntnisse aus der Beobachtungsstudie die Grundlage für die Entwicklung neuer Diagnostik- und Therapieverfahren sein. Außerdem schafft die Studie die Voraussetzungen für gezielte wissenschaftliche Medikamentenstudien.
Seit dem Start der Studie am 1. Mai 2010 konnte Anfang Oktober bereits der tausendste Patient eingeschlossen werden. „Das ist ein gutes Ergebnis“, freut sich Dr. Stephanie Titze, die leitende Koordinatorin der GCKD-Studie. In der Langzeitstudie werden in zweijährigen Abständen neben den klinischen Daten der Patienten in einem standardisierten Verfahren auch Serum-, Urin- und DNA-Proben gewonnen und in einer zentralen Biobank gelagert. Die Analyse dieser Proben – korreliert mit den klinischen Daten – wird neues Wissen über die Zusammenhänge des Krankheitsgeschehens bringen.
Intensive Vorbereitung stellt hohen Qualitätsstandard sicher
Auf den Start der Studie haben sich die Forscher drei Jahre lang intensiv vorbereitet: „Wir mussten das Studienprotokoll entwerfen und es mit allen Partnern abstimmen, wir haben Patienteninformationen und Einwilligungserklärungen geschrieben, haben die Genehmigungen der Ethikkommissionen und der Datenschützer eingeholt und mussten ein langfristig tragfähiges Konzept für die standardisierte und qualitätsgesicherte Probenasservierung und -lagerung entwickeln. Der Prozess war langwierig, und wir haben viel dabei gelernt. Anschließend konnten wir aber mit einer Studie starten, die in rechtlicher, ethischer und qualitativer Hinsicht hohen Anforderungen und Standards entspricht“, resümiert Kai-Uwe Eckardt.
In der Vorbereitungsphase haben die Studienkoordinatoren auch vom Wissens- und Erfahrungsaustausch in der TMF profitiert: Von Anfang an haben sie die Arbeitsgruppen besucht, haben sich Rat geholt und die Erkenntnisse „zu Hause“ umgesetzt.
Das Ergebnis des ganzen Aufwands ist eine hohe Akzeptanz bei den Patienten und ein gut abgestimmter Ablauf zwischen den beteiligten Partnern: Eingeschlossen werden Patienten, die sich in nephrologischer Behandlung befinden – eine Maßnahme, um den Einfluss unterschiedlicher Versorgungsstandards gering zu halten. In den Praxen der niedergelassenen Nephrologen werden auch die Untersuchungen der Patienten durchgeführt. Dabei werden sie von Studienteams in Regionalzentren an neun Standorten unterstützt. Die Analysen und Auswertungen werden in Zusammenarbeit mit den Instituten für Genetik, Epidemiologie und Statistik, Funktionelle Genomik und Genetische Epidemiologie an den Universitäten Innsbruck, Erlangen-Nürnberg und Regensburg durchgeführt. Die Studienzentrale in Erlangen-Nürnberg koordiniert und steuert das gesamte Verbundprojekt. Gefördert wird die GCKD-Studie durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) und von der Stiftung Präventionsmedizin des Kuratoriums für Dialyse und Nierentransplantation (KfH).
- Interview mit Prof. Dr. Kai-Uwe Eckardt (November 2010)
- Website der GCKD-Studie
Die Koordinatorin der GCKD-Studie, Dr. Stephanie Titze, schließt einen Patienten in die Studie ein. (Copyright: GCKD-Studie)