Off-Label-Use in medizinischen Registern: Warum braucht es dringend rechtliche Klarheit?

Gerade bei seltenen Erkrankungen oder wenn keine zugelassenen Therapieoptionen zur Verfügung stehen, sind Off-Label-Use-Behandlungen Teil der medizinischen Praxis. Ihre systematische Dokumentation in Registern ist wichtig, um Behandlungsverläufe zu untersuchen und wissenschaftliche Evidenz zu gewinnen.

Doch hier besteht eine regulatorische Unsicherheit: Kann bereits die Dokumentation eines Off-Label-Use dazu führen, dass ein medizinisches Register als klinische Prüfung eingestuft wird – mit entsprechenden Genehmigungs- oder Anzeigepflichten?

Mit dieser Frage beschäftigt sich eine aktuelle Publikation unter Beteiligung der TMF-AG Register. Die Autorinnen und Autoren zeigen anhand verschiedener medizinischer Register, welche praktischen Probleme aus der unklaren rechtlichen Einordnung entstehen, und nehmen eine juristische Bewertung vor.

Was es jetzt braucht: Die gesetzlichen und regulatorischen Rahmenbedingungen müssen so angepasst werden, dass die Dokumentation von Off-Label-Use in Registern rechtssicher und uneingeschränkt möglich ist, solange keine Einflussnahme auf die Behandlung erfolgt. Nötig sind eindeutige, praxisnahe und europaweit harmonisierte Vorgaben. Zudem sollten die Gemeinsamen Empfehlungen der Bundesoberbehörden überarbeitet werden.

Getragen wird das Positionspapier der Deutschen Gesellschaft für Allgemeinmedizin und Familienmedizin (DEGAM), der Deutschen Gesellschaft für Pharmazeutische Medizin e. V. (DGPharMed), der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie und Klinische Immunologie e. V. (DGRh), dem Deutschen Netzwerk Versorgungsforschung e. V. (DNVF), der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie, der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie e. V., der ACHSE e. V., dem Nationalen Register für angeborene Herzfehler sowie der TMF e. V.